近日，西藏药业发布公告称，公司控股子公司下属ACCUREDIT THERAPEUTICS US LIMITED近日收到美国食品药品监督管理局关于同意ART002g1注射液进行临床试验的通知，同意本品在美国开展拟定的临床研究计划。
公告披露，ART002g1注射液适应症为成人杂合型家族性高胆固醇血症（HeFH），以及高/极高风险动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）的成人高胆固醇血症；该产品是以PCSK9为靶点的体内基因编辑药物，在ART002的基础上进一步优化了mRNA和gRNA等组分。
公司在公告中介绍，PCSK9靶点目前已有单克隆抗体、siRNA等作用机制的产品获批上市，体内基因编辑领域尚没有相关产品获批上市；礼来公司（Verve Therapeutics）的VERVE-102系在研的体内基因编辑药物，与ART002g1机制类似，拟通过单次静脉输注关闭肝脏PCSK9基因表达，目前处于Ⅰb期临床阶段。截至公告日，该药品累计研发投入为人民币6,603.16万元（未经审计）。
（西藏药业公告）